英国勇开先河：“人类胚胎编辑”研究正式获官方批准！英国勇开研究

2016-02-03 06:00 · 369370

2月1日，先河英国人类生育与胚胎学管理局（HFEA）召开新闻发布会对外宣布，人类正式批准伦敦Francis Crick 研究所Kathy Niakan研究团队使用CRISPR技术敲除日龄胚胎（day-old embryos）中发育基因的胚胎申请。

2月1日，编辑Science、正式准Nature、获官GEN、英国勇开研究BBC等各大外媒网站相继推出报道：“魔剪”CRISPR技术编辑人类早期胚胎基因的先河研究获得英国国家监管机构批准，将在接下来的人类几个月内正式开展相关试验。

英国人类生育与胚胎学管理局（Human Fertilisation and 胚胎mbryology Authority，HFEA）召开新闻发布会对外宣布，编辑正式批准伦敦Francis Crick 研究所Kathy Niakan研究团队使用CRISPR技术敲除日龄胚胎（day-old embryos）中发育基因的正式准申请。

自去年9月提交请求至今，获官这一意义非凡的英国勇开研究申请终于获得批准。这也是国家监管机构第一次对基于CRISPR技术的人类胚胎编辑研究放开“闸门”！

CRISPR编辑胚胎：研究关键基因，旨在改善不孕治疗

1月14日，申请者Kathy Niakan研究员在新闻发布会上详细阐述了利用CRISPR技术敲除日龄胚胎（day-old embryos）中发育基因的研究内容和原理，旨在破译人类早期胚胎发育中关键基因的功能，从而对不孕治疗、体外受精产生积极意义。（详细阅读）

Niakan耗时十年研究人类的发育和发展进程，专注于受精卵单细胞如何转变成囊胚（约5日龄结构）。之所以选择CRISPR技术，Niakan表示，该技术编辑效率高，能够减少研究中所需要的胚胎数量。目前，她所在的团队已经掌握使用CRIPSR成功编辑早期胚胎基因的技术。

作为试点项目，Niakan团队将首选OCT4作为剔除基因，因为OCT4基因在人类和小鼠胚胎干细胞中的表达方式一致，都对能够发育成任何类型组织的多能细胞非常重要。基于小鼠模型的结果预测，当敲除该基因后，人类胚胎将继续发育，但是不出现多能细胞。

Niakan的申请中还包含，进一步研究其他2个或3个对人类胚胎早期发育至关重要的但不知名的基因。每个基因可能需要20-30个胚胎。Niakan强调，CRISPR应用于人类胚胎研究的直接目标只是为了解早期胚胎发育过程中基因的作用。而且，胚胎基因编辑只能够作用研究不孕症的技术，不作为其治疗手段。

需要注意的是，Niakan研究使用的是生育诊所中体外受精后剩下的、捐赠于科学研究的人类胚胎，这些胚胎一旦被编辑后，将会在发育7日龄后被摧毁。

此外，Niakan的申请还需要再得到当地伦理调查委员会的批准后，才能正式进行试验。

Kathy Niakan

英国勇开先河，其他人怎么看？

作为对生命科学前沿研究的宽容度较大的国家，英国于去年力排众议成为首个“线粒体移植”合法化的国家。今年，英国又为胚胎基因编辑研究开创先河。对此，有人认同有人反对。

反对者认为，胚胎编辑将会导致“婴儿设计”“优化基因”，从而改变人类遗传学。其实，关于胚胎编辑的争议几年前就已经存在。2015年4月，中国科学家黄军就发表首篇编辑人类人类胚胎的学术文章，更是一举掀开了关于基因编辑人类胚胎的全球讨论征程。

围绕其伦理担忧和安全顾虑是首当其冲的争论因素，为此，去年12月美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持了人类基因编辑国际峰会，旨在就基因编辑技术临床应用范围和底线达成初步共识。组委会声明，除非安全、效率等问题得到解决，生殖细胞基因编辑的临床应用都是“不负责任”的。

但是，不少科学家认为，共识声明并未禁止编辑胚胎或生殖细胞的基础研究，涉及人类胚胎、精子和卵子的基础研究和临床前研究应当继续前行。Crick研究所的发育生物学家Robin Lovell-Badge表示，这项决议将会鼓励其他同样对人类胚胎编辑感兴趣的科学家。英国爱丁堡大学的生物伦理学家Sarah Chan对此也持肯定态度，他认为英国的首批将会促进其他国家对CRISPR技术应用的重新审视和管理。

备注：文章部分内容参考自Nature、BBC。

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(责任编辑：时尚)